大阪大学の研究グループは，2019年7月にヒトの人工多能性幹細胞（iPS細胞）から作製した角膜上皮細胞シートを角膜上皮幹細胞疲弊症の患者1名に移植し，世界で初めてのiPS細胞を用いた角膜再生の臨床研究を行なった（ニュースリリース）。
角膜上皮幹細胞疲弊症は，角膜上皮の幹細胞が存在する角膜輪部が疾病や外傷により障害を受け，角膜上皮幹細胞が完全に消失する疾患。角膜内に結膜上皮が侵入し，角膜表面が血管を伴った結膜組織に被覆されるため，高度な角膜混濁を呈し，視力障害，失明に至る。この疾患には，ドナー角膜を用いた角膜移植での拒絶反応やドナー不足といった課題がある。
今回の研究では，4例の重症の角膜上皮幹細胞疲弊症患者に対し，他人のiPS細胞を用いて独自に開発した方法で角膜上皮細胞を誘導し，さらに培養してシート状にした角膜上皮組織の移植を行なう。
最初の2例において，移植するiPS細胞シートとHLA（ヒトの主要組織適応遺伝子複合体の産物で，自己，非自己を決定する因子）3型が不適合の患者に対して，免疫抑制剤を用いた移植を行なう。その後，1，2例目の中間評価を行ない，続く2例におけるHLAの適合，不適合および免疫抑制剤の使用の有無を決定するという。
今回の研究の経過観察期間は1年で，終了後1年間の追跡調査を行なう。今回の研究の主要評価項目は安全性で，研究中に生じた有害事象を収集し評価する。加えて，副次評価項目として，角膜上皮幹細胞疲弊症の改善の程度や視力などの有効性を評価する。
今回，1例目の患者にiPS細胞由来角膜上皮シート移植を行なった。2019年8月23日に患者は退院したが，引き続き移植後の経過観察を実施していくという。年内，2例目の患者にiPS細胞由来角膜上皮シート移植を予定している。
研究グループは，今回の研究により，既存治療法における問題点，特にドナー不足や拒絶反応などの課題を克服し，革新的な治療法として角膜疾患のため失明状態にある多くの患者の視力回復に貢献することが期待できるとしている。
