国立成育医療研究センターの研究チームは，ヒトiPS 細胞から，機能する神経線維（軸索）をもつ視神経細胞（網膜神経節細胞）を作製することに世界で初めて成功した（ニュースリリース）。

視神経が障害されると重篤な視力障害が起こる。視神経疾患の病態解明や薬剤効果の判定には，これまで動物モデル（in vivo 実験）や培養皿でのin vitro 実験が行なわれてきたが，動物とヒトでは器官や細胞が大きく異なり，視神経疾患の病態研究や創薬の研究は，これまで十分に行なわれてこなかった。まして，視神経疾患における遺伝子治療，細胞の移植や再生医療は，動物実験でさえ殆ど行なわれていなかった。

再生医療の分野では，ES 細胞やiPS 細胞などの多能性幹細胞の研究が進められているが，研究を進めるためには，分化した細胞・組織を作る技術を確立する必要がある。眼では，最近3次元培養によって，幼若な網膜を作製することが可能となった。その中に神経節細胞が含まれてはいるが，未熟で，神経線維（軸索）はない。培養皿の中で長い軸索を作ることは，非常に難しいと考えられてきた。

一方，視神経は軸索で構成されており，そこに病気が起こるので，視神経疾患の研究においては，長い軸索をもつ網膜神経節細胞を得ることが，どうしても必要だった。

今回研究グループは，ヒトiPS 細胞から視神経細胞（網膜神経節細胞）を，培養皿の中で作製することに世界で初めて成功した。これは，ヒト皮膚由来のiPS 細胞を培養し，外から形態形成遺伝子などを導入することなく，培養条件のみによって，自己的にiPS 細胞から網膜神経節細胞に分化させることができる，まったく新しい細胞技術。

作製された神経細胞は，1-2cm にも及ぶ長さの神経線維（軸索）をもっている。そして，視神経細胞（網膜神経節細胞）に特有な構造や蛋白がすべて存在していることが，免疫染色，電子顕微鏡観察，分子生物学的方法によって証明された。

この成果により，さまざまな視神経疾患ごとに病態解明・治療の研究を行なうことが可能になる。なかでも国民の失明原因の第1位である緑内障の病態解明，治療に大きく貢献することが期待される。さらに，この神経細胞を移植して神経線維が脳に到達し，視覚が復元する可能性もあるという。

さらに，神経学の基礎研究にも貢献が期待できるという。視神経の発生，グリア細胞等との関係，神経線維成長における経路探索のメカニズム，視覚成立の分子メカニズムなど，視覚生理学，神経学の基礎研究にも大きく役立つと，研究グループは考えている。