京都大学と慶應義塾大学らのグループは，ALSのモデルマウスにヒトiPS細胞由来のグリア系神経前駆細胞を移植することで，ALSマウスの生存期間を延長する効果があることを見出した（プレスリリース）。この成果は，今後ヒトiPS細胞を使うALSの細胞移植治療の可能性を示すもの。
ALSは運動神経細胞が変性してしまうことで，次第に筋肉が動かせなくなる疾患。ALSのうち9割は孤発性で，残りの1割程度が遺伝性と言われている。遺伝性のうち，20%がSOD1という遺伝子が変異していることが知られている。変異したSOD1遺伝子をもつマウスやラットでは，ヒトのALSと同じような症状が見られ，ALSモデルとして使われてきた。
これまで，このALSモデルマウスに，マウスおよびヒト胎児由来の神経前駆細胞を移植することで，運動神経細胞の変性や病態の進行が緩和することが知られていたが，臨床の現場にこの成果を応用するためには，持続的に供給が可能であるヒトの細胞で研究を行なう必要があった。
そこで研究グループは，ヒトiPS細胞からグリア系神経前駆細胞を誘導し，それをALSマウスモデルの腰髄に移植したところ，移植された細胞はアストロサイトへと分化し，移植されたマウスのグループの生存期間は移植されていないマウスと比べて長くなった。また，移植された細胞は，神経栄養因子の増加により脊髄環境を改善することが示唆された。この結果は，ヒトiPS細胞を使うALSの細胞移植治療の可能性を示すもの。
